Situationsanalyse der Zulassungsmassnahmen «Pädiatrisches Prüfkonzept» und «wichtige Arzneimittel für seltene Krankheiten» bei Kindern

Um die Sicherheit und Versorgung mit Kinderarzneimitteln in der Schweiz zu verbessern, wurden im Rahmen der ordentlichen Revision des Heilmittelgesetzes per 1. Januar 2019 pädiatrische Prüfkonzepte (PPK) eingeführt sowie neue Massnahmen für Arzneimittel für seltene Krankheiten (AMSK) erlassen. Das Bundesamt für Gesundheit wollte im Rahmen einer Situationsanalyse die bisherigen Erfahrungen mit dem Vollzug des Instruments PPK und den Massnahmen für AMSK untersuchen sowie die Erwartungen bezüglich der Wirksamkeit der Massnahmen abholen. Daraus sollte allfälliges Optimierungspotenzial für die besagten Massnahmen abgeleitet werden. Interface hat diese Situationsanalyse umgesetzt. Methodisch stützte sich die Studie erstens auf die Analyse von Dokumenten und Daten aus der EU und der Schweiz, zweitens auf leitfadenzentrierte Interviews mit den relevanten Anspruchsgruppen in der EU und der Schweiz. Die Situationsanalyse wurde zwischen September 2021 und Juli 2022 durchgeführt.